依据复发缓解型多发性硬化症治疗转换原因验证治疗决策

复发缓解型多发性硬化个体化治疗推荐模型通常基于预测的复发风险和/或3个月确认的残疾进展（3m-CDP）风险来选择治疗。推荐应当可解释、与指南一致，并反映患者视角。我们在按治疗转换原因定义的八个亚组中验证了近期开发的预后算法：不耐受、疗效不足、妊娠意愿、严重不良事件、计划性停药、个人便利、治疗启动、药物假期结束。我们从OFSEP登记库中分析了2017年至2021年间接受干扰素β、醋酸格拉替雷、特立氟胺、富马酸二甲酯、芬戈莫德、那他珠单抗治疗的3768例患者的3768个治疗周期。每位患者随机选取一个治疗周期。算法针对每个治疗周期生成作为转换选项的排序治疗列表；所提供推荐的确定性通过熵进行量化（0 = 明确；4.78 = 最大不确定性）。推荐在复发方面更为一致（中位熵0.54，IQR 0.39–0.61），而在3m-CDP方面一致性较低（0.95，IQR 0.88–1.01）。在各亚组中，那他珠单抗在复发方面最常排名最高，而特立氟胺或干扰素β在3m-CDP方面常排名最高。校准度在转换亚组和结局之间有所差异，而区分度与总体集合相当：3m-CDP的C指数为0.776（95% CI 0.753–0.797），复发为0.638（95% CI 0.615–0.661）。基于指南的推荐与基于复发的推荐并不总是一致，尤其是在妊娠意愿亚组中。对于3m-CDP，基于指南的推荐很少，无法与模型输出进行系统比较。复发与3m-CDP排名最高的治疗之间的一致性为零（κ = 0），凸显了结局依赖性分歧。算法生成的推荐取决于所选结局，并可能与基于指南的实践或患者视角产生分歧。对不确定性和结局权衡进行透明沟通对于共享决策至关重要。

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