Nature Communications·· 2 天前
计算建模与临床前评估支持以体细胞不稳定性为靶点治疗亨廷顿病
Computational modeling and preclinical evaluation support targeting somatic instability for Huntington’s disease treatment
AI 导读
计算模型预测降低体细胞CAG扩增可延缓亨廷顿病进展，AAV-DB-3.miMSH3在小鼠中减少纹状体扩增。
来源：Nature Communications · nature.com