早期AAV9介导的SLC9A6基因替换在Christianson综合征shaker大鼠模型中保护小脑结构和运动功能

在Christianson综合征的shaker大鼠模型中，一项尚未经同行评审的预印本研究提示：新生期经AAV9载体进行SLC9A6基因替换，可保持小脑体积并防止步态共济失调；而较晚治疗的效果随时间减弱。该结果来自动物模型，尚不能推广到Christianson综合征患者。

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还没有足够的连续观测数据，暂不绘制趋势。